中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（實(shí)習(xí)記者康紹博 記者蔣紅瑜） 兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科丁潔教授和中華婦女聯(lián)合會(huì)共同提交提案，呼吁加強(qiáng)我國(guó)罕見病管理，提高罕見病診療水平，促進(jìn)我國(guó)罕見病治療工作逐漸細(xì)化、落到實(shí)處。

　　丁潔表示，2018年5月國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合其他部委聯(lián)合發(fā)布我國(guó)《第一批罕見病目錄》，引起極大社會(huì)反響，獲得廣泛關(guān)注和好評(píng)。但由于我國(guó)人口基數(shù)龐大，總體罕見病患者人數(shù)較多，醫(yī)療需求量巨大，依靠單一制度難以解決罕見病患者的醫(yī)療保障問(wèn)題。目前《第一批罕見病目錄》中的121種疾病，涉及的治療藥物品種、費(fèi)用各不相同，需要解決的問(wèn)題也不同。對(duì)此，丁潔認(rèn)為，應(yīng)進(jìn)行科學(xué)分類、針對(duì)短板、瓶頸，逐漸建立因地制宜、因病定策的適合我國(guó)國(guó)情的罕見病醫(yī)療保障策略，同時(shí)建立一個(gè)多方參與、多方籌資的罕見病醫(yī)療基金，以克服罕見病患者及其家庭放棄治療或者因病致貧、因病返貧的困境。

　　針對(duì)具體的實(shí)施方案，丁潔建議，應(yīng)明確保障范圍、保障對(duì)象、保障方式和保障實(shí)現(xiàn)途徑。同時(shí)，要明確各部門職責(zé)，由國(guó)家醫(yī)療保障局牽頭做規(guī)劃，聯(lián)合民政部、財(cái)政部、衛(wèi)健委、藥監(jiān)局、發(fā)改委，建立一個(gè)多方參與、多方籌資的罕見病醫(yī)療基金管理委員會(huì)及其專家委員會(huì)和醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)。具體執(zhí)行機(jī)構(gòu)設(shè)在衛(wèi)健委或醫(yī)保局，各省市政府可參照?qǐng)?zhí)行。由衛(wèi)健委指導(dǎo)制定納入醫(yī)療保障范圍的罕見病目錄（可以分期分批動(dòng)態(tài)制定）、明確定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、治療藥物分類分級(jí)，指導(dǎo)做好診斷、治療和信息管理等工作。醫(yī)療保障部門會(huì)同衛(wèi)健委確定罕見病保障病種及特殊用藥范圍，并將其納入大病保險(xiǎn)支付范圍，做好患者基本醫(yī)療保險(xiǎn)和大病保險(xiǎn)段的醫(yī)療費(fèi)用的報(bào)銷工作，并提出所需資金的測(cè)算。財(cái)政部門在醫(yī)保局和衛(wèi)健委提出的資金測(cè)算的基礎(chǔ)上，依據(jù)政府財(cái)力，專項(xiàng)撥款，并監(jiān)督基金的運(yùn)行管理工作。最后，民政部門負(fù)責(zé)罕見病保障對(duì)象的資格審查、檔案管理、救助資金報(bào)銷等工作。

　　除此之外，丁潔還建議，應(yīng)建立罕見病特殊藥品管理模式，由醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)與藥品生產(chǎn)（供應(yīng)）商協(xié)商簽訂藥品管理服務(wù)協(xié)議，并將罕見病特殊藥品采取與大病保險(xiǎn)特殊藥品類似的談判準(zhǔn)入模式。而且，罕見病特殊藥品不宜做競(jìng)爭(zhēng)性談判，也不應(yīng)納入醫(yī)院藥占比和醫(yī)保均次費(fèi)用考核。