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國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)諾華制藥的罕見病治療藥品奧法妥木單抗注射液的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。目前，罕見病用藥已成為行業(yè)較為盈利的板塊之一，國(guó)內(nèi)外眾多藥企紛紛加入研發(fā)行列，二十多種罕見病用藥正在進(jìn)行研發(fā)。

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，2030年內(nèi)地罕見病藥物市場(chǎng)有望增至259億美元，對(duì)接商業(yè)保險(xiǎn)或成為高價(jià)值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)。

市場(chǎng)快速發(fā)展

近年來，相關(guān)支持性政策文件陸續(xù)出臺(tái)和落地，罕見病市場(chǎng)有望迎來快速發(fā)展。2018年5月《第一批罕見病目錄》發(fā)布，收錄了121種罕見病。標(biāo)志著罕見病領(lǐng)域藥品審批和保障有了指導(dǎo)性綱要。此后，從研發(fā)、生產(chǎn)、上市、支付、診療等方面出臺(tái)了一系列政策。

政策鼓勵(lì)藥企開展罕見病藥物研發(fā)。10月11日，《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》發(fā)布，旨在提高罕見疾病臨床研發(fā)效率；11月18日，《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》發(fā)布，鼓勵(lì)制藥企業(yè)研發(fā)罕見病治療藥物，提高臨床研發(fā)效率和質(zhì)量。

截至目前，內(nèi)地共有60余種罕見病用藥獲批上市，40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

巨豐投資首席投資顧問張翠霞表示，全球已確認(rèn)的罕見病超7000種，約5%具備有效治療藥物。在內(nèi)地第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，僅60種具備有效治療藥物。全球十大藥企每年研發(fā)投入占銷售收入比重均不低于20%，而內(nèi)地藥企的研發(fā)占比通常在2%左右，罕見病藥品較為短缺，且主要依賴進(jìn)口，未來市場(chǎng)空間巨大。

機(jī)構(gòu)預(yù)計(jì)，全球罕見病藥物市場(chǎng)規(guī)模將從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年均復(fù)合增長(zhǎng)率為11.0%。內(nèi)地罕見病藥物市場(chǎng)將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均復(fù)合增長(zhǎng)率為34.5%。

藥企積極布局

從全球范圍看，近年來賽諾菲、阿斯利康等制藥公司紛紛并購(gòu)和拓展罕見病藥物研發(fā)管線。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO薛群此前表示，一款藥物的生命周期大約有10年。而罕見病患者治療周期長(zhǎng)，除非出現(xiàn)新一代藥，否則可以長(zhǎng)盛不衰，罕見病藥物市場(chǎng)較為可觀。

罕見病藥物領(lǐng)域景氣度不斷提升，相關(guān)公司受到資本市場(chǎng)青睞。目前，北海康成已在港股掛牌上市。此次IPO，藥明生物、瑞華資本等知名機(jī)構(gòu)和基金成為公司的基石投資者。

北?？党裳邪l(fā)管線豐富，公司通過自主研發(fā)及合作的方式，擁有涵蓋13個(gè)具有極大市場(chǎng)潛力藥物資產(chǎn)組成的綜合差異化產(chǎn)品，其中3個(gè)產(chǎn)品已成功上市、4個(gè)處于臨床階段、1個(gè)處于IND準(zhǔn)備階段、2個(gè)處于臨床前階段以及3個(gè)處于先導(dǎo)識(shí)別階段的基因療法產(chǎn)品。

康蒂尼藥業(yè)、德益陽光、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團(tuán)、信念醫(yī)藥等藥企在積極布局，但多數(shù)企業(yè)處于較為早期融資階段。此外，亞盛醫(yī)藥、君實(shí)生物等逾10家創(chuàng)新醫(yī)藥上市公司也在積極布局罕見病用藥領(lǐng)域。

研究報(bào)告顯示，罕見病用藥逐漸成為醫(yī)藥行業(yè)熱點(diǎn)，是行業(yè)較為盈利的板塊之一。在政策的推動(dòng)下，眾多藥企紛紛加入研發(fā)行列，二十多種罕見病用藥正在進(jìn)行研發(fā)。

張翠霞表示，內(nèi)地藥企已經(jīng)意識(shí)到罕見病用藥的市場(chǎng)價(jià)值，并將其作為進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的“敲門磚”。同時(shí)，利好政策加速推出，新藥審評(píng)審批、流行病學(xué)調(diào)研、病例注冊(cè)登記、診療體系建設(shè)等方面也做出了不少優(yōu)化，部分地方政府在罕見病用藥保障體系建設(shè)上進(jìn)行了初步嘗試，預(yù)計(jì)未來我國(guó)罕見病用藥可及性及藥企研發(fā)創(chuàng)新能力有望逐步提升。

研發(fā)熱情高漲

2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄日前正式公布，七款罕見病治療藥物成功納入，覆蓋多發(fā)性硬化癥、B型血友病等罕見病適應(yīng)癥。

民生證券認(rèn)為，用于治療SMA的高價(jià)藥諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，對(duì)罕見病藥物研發(fā)是極大鼓勵(lì)。預(yù)計(jì)未來在滿足合理的支付金額下，醫(yī)保將納入更多罕見病藥物，有望持續(xù)激發(fā)該領(lǐng)域的研發(fā)熱情。

平安證券認(rèn)為，罕見病用藥可及性是全球性難題。2021年醫(yī)保首次出現(xiàn)年用藥金額百萬級(jí)別的罕見病藥品，其進(jìn)醫(yī)保報(bào)出“地板價(jià)”，是綜合考慮支付體系、競(jìng)爭(zhēng)格局等因素的結(jié)果，對(duì)其他高價(jià)藥并不適用。我國(guó)醫(yī)保定位愈加清晰，在此背景下對(duì)接商業(yè)保險(xiǎn)或成為高價(jià)值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)。

張翠霞表示，通過醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，多個(gè)罕見病用藥價(jià)格大幅降低，有效減輕了患者負(fù)擔(dān)，期待有更多的準(zhǔn)入談判。薛群表示，商業(yè)保險(xiǎn)等各方力量參與其中，可以一起發(fā)揮1+N的作用。其中，1為政府主導(dǎo)，N是社會(huì)各個(gè)方面（商業(yè)保險(xiǎn)、制藥企業(yè)、專項(xiàng)基金、患者自身的支付）。

(責(zé)任編輯：劉思慧)