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　　□ 本報記者 落楠

　　“近年來，抗癲癇領域有了更多的兒童用藥。比如說，用于嬰兒痙攣癥的氨己烯酸口服溶液用散獲批上市；還有一些已上市藥品拓展了兒童適應證，給了兒科醫(yī)生更多‘武器’?！痹凇傲弧眹H兒童節(jié)來臨之際，北京大學第一醫(yī)院兒內(nèi)科主任姜玉武高興地分享了臨床診療用藥情況的改善。

　　抗癲癇藥物這一個領域的變化，反映出我國兒童用藥供應情況的整體改善。兒童用藥問題是備受關注的民生問題，近年來，國家藥監(jiān)局積極鼓勵兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，2019年以來共批準271個兒童用藥上市（含增加適應證）。這些藥品包括兒童專用藥、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，兒童患者臨床需求得到更好滿足。

　　助解臨床“急難愁盼”用藥需求，一批兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評審批程序批準。日前，優(yōu)先審評審批的兒童用藥批準信息清單在國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）網(wǎng)站兒童用藥專欄“上線”。數(shù)據(jù)顯示，截至今年5月21日，共有67個兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評審批程序批準。

　　臨床急需加速得到滿足

　　如果孩子白天過度嗜睡，甚至在聽課、寫作業(yè)、考試等場景下都可以“秒睡”，那很有可能是發(fā)作性睡病。發(fā)作性睡病是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀，主要臨床表現(xiàn)為日間過度睡眠、猝倒發(fā)作和夜間睡眠障礙，學習、生活和社會功能會受到嚴重影響。

　　我國長期缺乏專門批準用于發(fā)作性睡病的藥品。作為目前全球唯一上市的、能改善發(fā)作性睡病日間過度睡眠和猝倒的口服非精神管控類藥物，鹽酸替洛利生片在我國的上市，為患者帶來了新的治療選擇。

　　在鹽酸替洛利生片上市過程中，實現(xiàn)了成人與兒童適應證短期內(nèi)的近同步批準。2023年6月，該產(chǎn)品獲批進口我國，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒?？紤]到早用藥、早治療對于控制疾病進展的重要性，藥審中心審評團隊此后仍與企業(yè)持續(xù)溝通，同步跟進該藥品兒童臨床試驗的進展及注冊情況，發(fā)揮藥審中心兒童用藥技術審評專家咨詢機制的優(yōu)勢，從而在企業(yè)后續(xù)申報擴展兒童適應證時，高效推進審評工作。今年5月，該產(chǎn)品獲批擴展兒童適應證，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。

　　鹽酸替洛利生片并非個例。用于失鹽型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）和失鹽型原發(fā)性慢性腎上腺皮質(zhì)功能減退癥（Addison?。┑拇姿岱鷼淇傻乃善?，用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型（HT-1）的尼替西農(nóng)膠囊，用于改善新生兒氧合功能的吸入用一氧化氮……2019年以來，共有67個兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評審批程序批準，其中包括兒童專用藥29個，鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單品種16個，罕見病目錄所涉疾病用藥品種20個。其中，每一個藥品背后都有迫切的臨床需求。為推動其加速上市，藥審中心審評團隊深入分析產(chǎn)品在中國乃至全球的注冊與研究情況，評價其是否適宜豁免我國兒童臨床試驗，以及其是否匹配相應的鼓勵政策。

　　“賽諾菲近年來得益于兒童用藥的政策，如I類會議溝通交流、優(yōu)先審評程序以及成人數(shù)據(jù)外推等，加快獲得了管線中的兒童用藥以及兒童適應證在中國的批準。例如，我們有一款兒童罕見病用藥之前通過Ⅰ類會議溝通交流得到藥審中心的指導。其后，藥審中心在充分了解該疾病的兒童病理生理特征，國內(nèi)兒童的臨床需求，結合專家的論證，綜合考慮臨床數(shù)據(jù)，加快批準了兒童適應證。”賽諾菲藥政事務大中華區(qū)負責人鄧婷說道。

　　說明書完善前進一步

　　5月28日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，氟馬西尼注射液、秋水仙堿片等7個藥品的說明書可以按要求增加兒童適應證及用法用量。這是已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序建立后的又一工作成果。

　　幾乎所有藥品的研發(fā)都是先成人后兒童。因為兒童用藥臨床試驗開展難度高、患者群體少、市場回報低等，一些品種的兒童應用拓展明顯緩慢。臨床救治的需要，催生了兒科臨床超說明書使用藥品的現(xiàn)象。然而，臨床醫(yī)生憑經(jīng)驗用藥，又可能帶來新的問題。

　　“超說明書使用藥品本身可能增加潛在的用藥風險和不確定性損傷因素，此外，如果藥物選擇不適宜，用藥劑量不準確、用藥時間過長，會對患兒健康造成潛在威脅?！碧旖蚴袃和t(yī)院院長劉薇指出。

　　近年來，國家藥監(jiān)局加速破解兒童患者超說明書使用藥品問題，設立專門項目，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范化增補工作。在總結前期兩批8個品種藥品說明書增加兒童用藥信息工作經(jīng)驗的基礎上，國家藥監(jiān)局于2023年5月發(fā)布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，藥審中心于2024年4月發(fā)布《藥審中心關于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細則（試行）》，對品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報程序等作了進一步的明確，收獲了臨床醫(yī)生廣泛好評。

　　劉薇表示，增補說明書中兒童信息工作，是滿足臨床用藥需求的重要體現(xiàn)：“這有助于完善藥品說明書內(nèi)容，使其更加符合兒童用藥的特點和需求。增補兒童用藥的劑量、用法、不良反應、藥代動力學等信息，使得醫(yī)生能更加準確地為患兒開具處方，提高了兒童用藥的安全性和有效性?！?/p>

　　姜玉武深入?yún)⑴c了已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序的制定，也參與過相關品種增補兒童用藥信息的討論會。他介紹，說明書內(nèi)容高度凝練、指導意義重大，每一處細微修改，都凝結著諸多專家的經(jīng)驗智慧和國際國內(nèi)研究成果，經(jīng)過了嚴謹論證、仔細斟酌。

　　“比如，一種藥品適用人群的年齡范圍是3歲以上、1歲以上還是更低齡，得有證據(jù)支持。如果國際上有相關證據(jù)，那還要考慮臨床使用中是否有效，有無發(fā)現(xiàn)潛在安全風險等。總之，要結合研究證據(jù)、臨床使用經(jīng)驗，形成專家共識，才能進行修改，力求在確保用藥安全的基礎上讓藥品廣泛惠及適宜人群?！苯裎湔f。

　　研發(fā)生態(tài)改善釋放強引力

　　浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任、國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學研究中心癌癥中心主任王金湖明顯感受到近些年兒童用藥研發(fā)氛圍的變化：“以前國內(nèi)企業(yè)對兒童用藥缺乏興趣，近年來越來越多的企業(yè)關注到兒童腫瘤、兒童罕見病等領域，并且不只是仿制，還越來越多地發(fā)力原研創(chuàng)新?！?/p>

　　分析這一現(xiàn)象的成因，王金湖認為，研發(fā)生態(tài)的構建至關重要。近年來，多部門共同破解兒童用藥問題。國家醫(yī)學中心、國家臨床醫(yī)學研究中心等的建設提高了醫(yī)療機構研究能力，也集中了大量兒童患者；與此同時，臨床試驗機構發(fā)展更加成熟，兒童用藥研發(fā)尋找臨床研究機構、招募受試者、開展臨床試驗的路徑大大暢通。而在藥物研發(fā)環(huán)節(jié)，藥品監(jiān)管部門建設完善相關技術指導原則、給予優(yōu)先審評等利好政策，并與研發(fā)單位密切溝通交流，提前介入其研發(fā)注冊申報，引導其關注兒童用藥需求，指導其更好推進研發(fā)工作，增強其創(chuàng)新研發(fā)的信心和動力。

　　這種生態(tài)也形成對跨國藥企的持續(xù)吸引力?！百愔Z菲將創(chuàng)新藥在中國的同步開發(fā)和同步遞交作為戰(zhàn)略目標穩(wěn)步推進。目前，我們正積極就管線里的兒童用藥與藥監(jiān)機構溝通，探討將更多兒童用藥早日帶到中國的研發(fā)注冊路徑?！编囨谜f道。

　　“在我國，兒童用藥研發(fā)從過去查缺補漏、仿制、引進，慢慢轉(zhuǎn)型到全球同步研發(fā)、原始創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)改良。”藥審中心兒童用藥專項領導小組有關負責人提供了一組數(shù)據(jù)：我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺數(shù)據(jù)顯示，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗為205項，首次突破200項。其中，1類創(chuàng)新藥藥品注冊臨床試驗占到35.1%，罕見病用藥藥品注冊臨床試驗占到12.2%，國際多中心臨床試驗占比為20.0%，在我國整體藥品注冊臨床試驗數(shù)量增長的背景下，兒童受試者參與的試驗實現(xiàn)了數(shù)量和占比的雙增長。

　　中國兒童用藥領域正呈現(xiàn)一種新面貌。這種轉(zhuǎn)變，有利于保障兒童與成人同等的治療權利與用藥選擇。作為藥品審評技術機構，藥審中心持續(xù)關注兒科臨床治療需求變化和創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化動向，通過調(diào)研和實地走訪，了解研發(fā)單位和研究機構面臨的痛點、堵點、難點，全鏈條優(yōu)化兒童用藥審評審批各環(huán)節(jié)服務，助力研發(fā)生態(tài)不斷優(yōu)化。今年5月22日，藥審中心召開兒童用藥全球同步研發(fā)及進口注冊座談會，圍繞加快臨床急需兒童用藥進口注冊及優(yōu)化全球同步研發(fā)路徑問題進行專題討論，并廣泛征求意見，為藥審中心下一步工作提供參考。

　　“中國兒童用藥領域正在經(jīng)歷創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，我們要與兒科臨床及基礎研究專家，以及業(yè)界同仁保持更加緊密的交流與合作，從兒科臨床需求出發(fā)，為全面提升我國兒童用藥臨床研究科學性和規(guī)范性提供持續(xù)穩(wěn)定的技術支撐與監(jiān)管保障，在與國際標準形成系統(tǒng)化接軌的基礎上，因地制宜，助力打造良好的創(chuàng)新研發(fā)生態(tài)，促進以新質(zhì)生產(chǎn)力推動的兒童用藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?！鄙鲜鏊帉徶行呢撠熑苏f。

(責任編輯：常靖婕)