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2021年1月，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗申請（IND）獲國家藥監(jiān)局藥品審評中心批準。ET-01療法成為我國首個獲批開展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細胞產(chǎn)品。

定義及分類

基因編輯是指對目標基因進行刪除、替換、插入等操作，以獲得新的功能或表型?；蚓庉嬍巧t(yī)學領域的革命性技術，基因編輯技術的開發(fā)及應用使得生物體的遺傳改造進入了前所未有的深度與廣度，其臨床轉(zhuǎn)化也正在全球范圍內(nèi)高速推進?；蚓庉嫾夹g主要可分為ZFN技術、TALEN技術、CRISPR/Cas技術及RNA編輯技術。

鋅指核酸酶技術（Zinc Finger Nucleases，ZFNs）被稱為第一代基因編輯技術。ZFNs技術的優(yōu)勢為基因修復方式多樣、精準更換基因、對基因表達強度影響較小。ZFNs技術自問世至今因?qū)＠怄i無大規(guī)模應用，且無突破性進展。

轉(zhuǎn)錄激活子樣效應子介導核酸酶技術（TALE Nucleases，TALENs），作為ZFNs技術的一種替代物迅速出現(xiàn)，TALENs技術用于基因組編輯和引入靶向DSBs。對于相同的靶點，TALENs有著與ZFNs相同的切割效率，但是毒性通常比ZFNs低，并且其構(gòu)建也比ZFNs容易。

Cas9核酸內(nèi)切酶相關的成簇的規(guī)律間隔的短回文重復序列（CRISPR-Cas9）技術是第三代基因編輯技術。CRISPR/Cas系統(tǒng)原本是細菌和古菌進化出來用于抵御外來病毒及質(zhì)粒DNA的適應性免疫系統(tǒng)，目前研究最多、進展最快、應用最廣的是第二大類中的II型（CRISPR/Cas9）。CRISPR-Cas9被Nature列為2013年年度十大科技進展之一。與ZFNs技術和TALENs技術相比，CRISPR系統(tǒng)是輕量級的基因編輯系統(tǒng)，并且CRISPR/Cas9的設計簡單、成本低，對于相同的靶點，CRISPR/Cas9有相當甚至更好的靶向效率。

此外還有RNA編輯技術。DNA編輯是對遺傳信息永久的改變，因此DNA編輯必須既安全又有效地進行。相比之下，RNA堿基編輯是可逆的，且編輯效果與劑量有關。RNA編輯技術提供了修復突變的新方法，正逐漸成為基因編輯技術重要的組成部分。

基因編輯技術在問世20年后尚未在臨床上規(guī)模化應用，原因在于ZFNs技術受專利封鎖，而TALENs技術和CRISPR/Cas9技術出現(xiàn)時間較短。雖然當下TALENs在臨床上應用更廣泛，但CRISPR/Cas9優(yōu)勢更突出，其系統(tǒng)設計簡便、可實現(xiàn)多基因編輯。由于CRISPR/Cas9問世時間較短，評估其臨床應用風險需要時日，但在未來CRISPR/Cas9切割元件的優(yōu)化趨勢下，以CRISPR/Cas9為代表的CRISPR技術或?qū)⒅鲗Щ蚓庉嫾夹g的未來。

應用潛力

基因編輯技術在農(nóng)業(yè)、畜牧業(yè)及醫(yī)學領域有廣闊的應用空間，在技術的持續(xù)拓展及延伸下，基因編輯技術將帶來巨大的社會價值與經(jīng)濟價值。

在畜牧業(yè)/農(nóng)業(yè)等生物技術領域，基因組編輯技術可以用來改良動植物品種，提供高產(chǎn)、優(yōu)質(zhì)、安全的食品。

在疾病防治和精準醫(yī)療等醫(yī)學領域，基因編輯技術當前主要被用于尚無有效治療方法、嚴重威脅生命的疾病。同時，基因編輯技術有望為近6,000種尚無有效治療方法的人類遺傳疾病帶來治療方法，乃至治愈希望。

臨床探索

基因編輯療法是基因編輯技術的治療模式，以期積極地改變患有嚴重威脅生命疾病的患者的生活。大多數(shù)基因編輯療法專注于單基因罕見病和腫瘤免疫治療方面的應用，但學術界已開始拓展更廣泛的應用領域。

CRISPR/Cas技術在基因編輯的臨床數(shù)量增加，基因編輯技術相關的臨床試驗正在推動包括眼疾、遺傳性疾病及腫瘤在內(nèi)的多個治療領域的發(fā)展。例如，Sangamo Therapeutics開發(fā)的ST-400和BIVV003（臨床I/II期）通過編輯BCL11A來增強胎兒血紅蛋白；Editas Medicine和Allergan開發(fā)的EDIT-101（臨床I/II期）使用CRISPR–Cas9來剪切Leber先天性黑蒙癥10型（LCA10）失明患者的一部分突變CEP290，從而迫使機體產(chǎn)生功能蛋白，達到恢復視力的效果。

結(jié)合基因編輯療法的特點，在梳理基因編輯療法在研/已上市的管線后可見，基于基因編輯技術的體外療法目前主要在鐮刀型細胞貧血癥（SCD）與β地中海貧血疾病領域，ZFN技術與CRISPR技術也均有涉及，目前處于臨床研究階段。

邊界與紅線

國際共識認為，基因編輯絕不能用于生殖目的。2020年，專家學者在NIH發(fā)布《Experts Conclude Heritable Human Genome Editing Not Ready for Clinical Applications》，要求國際暫停人類遺傳性或種系基因組編輯的臨床用途。

2021年3月16日，國家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)就《涉及人的生命科學和醫(yī)學研究倫理審查辦法（征求意見稿）》公開征求意見，其中指出，所有涉及人的生命科學和醫(yī)學研究活動，均應當接受倫理審查。除此前規(guī)定的醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)，高等學校、科研院所等開展涉及人的生命科學和醫(yī)學研究倫理審查工作也納入應當接受倫理審查范圍中。（頭豹研究院 郝世超）

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(責任編輯：劉思慧)