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　　中國食品藥品網訊 6月14日，在國務院新聞辦公室舉行的國務院政策例行吹風會上，國家藥監(jiān)局相關負責人表示，近年來，我國罕見病藥品上市數量大幅增加：2022年批準上市3個，2023年批準45個，2024年前5個月已經批準24個，讓很多罕見病患者切實受益。

　　“我國罕見病藥品數量確實是在持續(xù)增加。但由于我國人口眾多，從我國市場來看，罕見病藥品的供給仍面臨難題，具體可分為三大類，即境內境外均無藥，境外有藥、境內無藥，境內有藥但不足?！?月22日，在拓展路徑滿足罕見病患者的用藥需求會議上，北京藥學會罕見病藥學專業(yè)委員會副主任委員、清華大學藥學院藥品監(jiān)管科學研究院院長楊悅如是表示。她呼吁，要根據罕見病患者的用藥需求，針對性施策，多路徑滿足患者的用藥需求。

　　以創(chuàng)新助力有藥可用

　　“滿足罕見病患者的用藥需求，首先要讓患者有藥可用。”楊悅這樣表示。但實現“有藥可用”，絕非易事。

　　趙志剛是首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院藥學部主任，其團隊正在開展一項中國罕見病診治現狀與國際經驗借鑒的相關研究。研究發(fā)現，全球范圍內罕見病種類超過7000種，而能得到有效藥物或方案治療的不足10%。

　　根據沙利文聯合病痛挑戰(zhàn)基金會發(fā)布的《2024中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》），截至2023年底，基于我國已發(fā)布的兩批罕見病目錄（以下簡稱目錄）收錄的207種罕見病，有165種罕見病藥品在我國上市，覆蓋92種罕見病種。

　　為鼓勵罕見病藥物研發(fā)，國家藥監(jiān)部門發(fā)布多個技術指導原則，指導企業(yè)研發(fā)。不僅如此，在藥品注冊上市4條“快速通道”中，有3條已經為罕見病藥物打開。即除了專門為公共衛(wèi)生事件設置的特別審批程序外，在理論上，滿足條件的罕見病藥物均可以享受優(yōu)先審評審批程序、附條件批準程序、突破性治療藥物程序帶來的政策紅利。

　　與此同時，在我國，部分企業(yè)也將罕見病藥物視為研發(fā)方向。除已上市產品外，另有多款罕見病藥物已經進入臨床試驗階段。

　　1月31日，四川至善唯新生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的法布雷病基因治療產品獲CDE臨床試驗默示許可，即將開展臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗。

　　7月8日，北?？党芍扑幱邢薰拘迹渑c藥明生物聯合開發(fā)的戈謝病治療產品已于當日完成Ⅱ期臨床試驗的最后一名患者的末次訪視。據悉，該產品于2021年10月獲CDE臨床默示許可。

　　但趙志剛發(fā)現，在罕見病藥物研發(fā)過程中，基礎研究薄弱成為了新藥研發(fā)的瓶頸，因此加強基礎研究對于未來解決罕見病用藥問題至關重要。他建議，加大研發(fā)激勵政策和財政支持力度，激發(fā)研發(fā)動力，創(chuàng)新研究方法，利用新技術持續(xù)開展罕見病用藥的基礎和臨床研究。

　　上?，樷暯】悼萍迹瘓F）有限公司（以下簡稱瑯鈺集團）首席商務官李楊陽則希望能進一步明確我國的罕見病定義?！叭绻苡幸粋€更為明確的罕見病定義，我國罕見病的范圍將不只局限于目錄，有更多罕見病將被關注，企業(yè)在進行研發(fā)時方向將更為明確?！崩顥铌栒f。

　　有“遠水”也要解“近渴”

　　一款罕見病藥物的研發(fā)至少需要10年乃至更長。“遠水”無法解“近渴”。在境外有藥的情況下，引進不失為一個很好的選擇。

　　2018年10月，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委聯合發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，建立專門通道對臨床急需的境外已上市新藥進行審評審批，其中包括用于治療罕見病的藥品。從2018年11月開始，國家藥監(jiān)局藥審中心先后公布了三批共73款臨床急需境外新藥名單。

　　《報告》統(tǒng)計，三批名單中罕見病藥品超過一半，涉及目錄中的罕見病藥品有43種，截至2023年12月31日，22種已在國內上市，覆蓋41種罕見病。

　　2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，支持臨時進口國內無注冊上市、無企業(yè)生產或短時期內無法恢復生產的境外已上市臨床急需少量藥品。

　　值得一提的是，國家藥監(jiān)局綜合司于6月25日發(fā)布的《關于進一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關事項的公告》（征求意見稿）提出，要優(yōu)化罕見病臨時進口通道，進一步提速增效，釋放出鼓勵加快引進境外已上市臨床急需罕見病藥品的信號。

　　此外，國家還在多地設立先行區(qū)，拓展境外藥品進入境內“先行先試”路徑。

　　在海南博鰲先行區(qū)，境外罕見病用藥不需在國內注冊上市，即可在特定的醫(yī)療機構用于診療?！吨С直本┥罨瘒曳諛I(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設工作方案》提出，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進口未在國內注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機構指導藥品使用；支持在京建立臨床急需進口藥械審批綠色通道等。

　　“當前境外上市的罕見病藥品超過800種，但通過各種方式進口到國內的只有不到100種。業(yè)內期待能有第四批臨床急需境外新藥名單公布，以及相關市場獨占政策的落地。”李楊陽說，“建立一個良好的支付環(huán)境也將有助于吸引境外罕見病藥品在境內上市。”

　　讓治療藥品真正可及

　　“即便是一些罕見病藥品已在我國上市，但現實中依然存在有藥難用的問題?！壁w志剛坦言。這其中的原因有藥價高昂導致的患者用不起藥，也有政策落地存在差異，還有藥品供應無法保障等諸多情況。

　　更多地讓保險承擔罕見病藥品的價格，是罕見病患者以及專家的呼聲。由于研發(fā)費用高、用藥人群少，罕見病藥品往往價格高昂，許多家庭支付能力無法承擔。以治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液為例，未納入醫(yī)保報銷范圍時其價格為每針70萬元，經醫(yī)保談判后，其價格降為3萬余元，極大降低了患者用藥負擔，提高了藥物的可及性。

　　但并不是所有的罕見病用藥均可納入醫(yī)保。如用于治療黏多糖貯積癥（Ⅳa型）的依洛硫酸酯酶α注射液，成人年治療費用超過200萬，曾出現在2021年的醫(yī)保談判預選名單中，但最終無緣進入醫(yī)保。

　　“對于高價的罕見病藥物，多方共付也是一個發(fā)展趨勢?！壁w志剛表示，應探索由國家醫(yī)保、商業(yè)保險、社會慈善組織捐贈等多層次醫(yī)療保障體系，減輕患者診療經濟負擔。

　　記者在病痛挑戰(zhàn)基金會官網看到，部分城市推出諸如市民保、惠民保、患者資金援助項目，可不同程度地報銷醫(yī)療費用，以保障罕見病患者用藥。還有部分城市推出大病醫(yī)療救助制度，正式將罕見病納入在大病醫(yī)療救治制度的范圍內。

　　記者在采訪中也了解到，由于種種原因，醫(yī)保政策在一些地區(qū)落地較慢，部分進入醫(yī)保目錄的罕見病藥品并不能讓患者及時用上。如何確保政策真正落地、讓藥品切實進入醫(yī)院和醫(yī)保定點零售藥店，使患者真正受益，也是需要考慮的問題。

　　楊悅則提出，在鼓勵企業(yè)原始創(chuàng)新、暢通境外藥品引進路徑的同時，鼓勵罕見病藥品的仿制。據悉，2022年9月，美國拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片宣布決定退出我國市場。幸運的是，2023年6月，國產的鹽酸沙丙蝶呤片獲批上市，滿足了患者的用藥需求。

　　“罕見病不僅是醫(yī)學問題，同時也是社會和經濟問題。唯有匯聚社會各界的廣泛力量，持續(xù)探索滿足罕見病患者治療需求的途徑，在不久的將來，讓罕見病的治療夢想照進現實?！壁w志剛說。（劉鶴）

(責任編輯：常靖婕)