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　　近年來(lái)，利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和監(jiān)管決策是全球制藥工業(yè)界日益關(guān)注的熱點(diǎn)之一。我國(guó)藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)自2018年啟動(dòng)真實(shí)世界研究相關(guān)工作以來(lái)，在制訂技術(shù)指導(dǎo)原則、開(kāi)展應(yīng)用試點(diǎn)項(xiàng)目及建立工作機(jī)制等多個(gè)方面均取得了較大進(jìn)展。

　　構(gòu)建真實(shí)世界研究指導(dǎo)原則體系

　　為了闡明對(duì)于真實(shí)世界證據(jù)的態(tài)度以及相關(guān)的技術(shù)考慮和要求，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）積極推進(jìn)相關(guān)指導(dǎo)原則的制訂工作。2019年-2020年，藥審中心組織國(guó)內(nèi)外一批具有豐富經(jīng)驗(yàn)的專家起草了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》三項(xiàng)指導(dǎo)原則，分別聚焦真實(shí)世界證據(jù)應(yīng)用的一般原則、真實(shí)世界數(shù)據(jù)治理和適用性評(píng)估、應(yīng)用于兒童用藥研發(fā)三個(gè)領(lǐng)域，基本構(gòu)建形成了真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)評(píng)價(jià)體系與標(biāo)準(zhǔn)。

　　其中，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》結(jié)合我國(guó)藥物研發(fā)實(shí)際，梳理、研究和提煉了利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和評(píng)價(jià)的一般原則和基本技術(shù)要求，包括真實(shí)世界研究的相關(guān)定義、真實(shí)世界數(shù)據(jù)的來(lái)源和適用性、支持藥物監(jiān)管決策的適用情形、真實(shí)世界研究的基本設(shè)計(jì)、真實(shí)世界證據(jù)的評(píng)價(jià)原則和與審評(píng)機(jī)構(gòu)溝通交流注意事項(xiàng)等內(nèi)容，為工業(yè)界利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供了科學(xué)可行的指導(dǎo)意見(jiàn)。該指導(dǎo)原則一經(jīng)發(fā)布即受到了國(guó)內(nèi)外的廣泛關(guān)注。

　　為進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范申辦者利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)生成真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)，藥審中心又組織起草了《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》，指出高質(zhì)量適用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)是產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的前提條件，明確了如何使收集的真實(shí)世界數(shù)據(jù)能夠成為或經(jīng)治理后能夠成為滿足臨床研究目的所需的分析數(shù)據(jù)，以及如何評(píng)估真實(shí)世界數(shù)據(jù)是否適用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)。

　　考慮到我國(guó)兒童藥物研發(fā)及藥品注冊(cè)的實(shí)際需要，及時(shí)傳遞監(jiān)管部門(mén)對(duì)于新理念與新方法的考慮，同時(shí)配合國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）發(fā)布的兒童藥物臨床研究指南（E11（R1））在我國(guó)的落地實(shí)施，藥審中心于2020年8月發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。該指導(dǎo)原則的出臺(tái)，有助于幫助藥物研發(fā)者和臨床研究者更好地理解真實(shí)世界證據(jù)在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用。

　　2021年6月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃第二批重點(diǎn)項(xiàng)目，真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持中藥、罕見(jiàn)病治療藥物評(píng)價(jià)方法研究項(xiàng)目納入其中。藥審中心將在患者報(bào)告結(jié)局的應(yīng)用、罕見(jiàn)病和中藥研發(fā)中運(yùn)用真實(shí)世界證據(jù)等方面做進(jìn)一步研究，并出臺(tái)相應(yīng)的技術(shù)指導(dǎo)原則。

　　溝通交流促進(jìn)真實(shí)世界研究實(shí)踐

　　為保證申辦者開(kāi)展的真實(shí)世界研究符合監(jiān)管要求，與審評(píng)機(jī)構(gòu)進(jìn)行充分的溝通交流，以確保雙方對(duì)使用真實(shí)世界證據(jù)以及在真實(shí)世界研究方案等方面達(dá)成共識(shí)至關(guān)重要。在已經(jīng)發(fā)布的真實(shí)世界相關(guān)指導(dǎo)原則中，均鼓勵(lì)申辦者及時(shí)與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通交流，并給出了建議溝通交流的重要時(shí)間節(jié)點(diǎn)和事項(xiàng)。

　　指導(dǎo)原則發(fā)布后，藥審中心收到與真實(shí)世界研究相關(guān)的溝通交流和注冊(cè)申請(qǐng)日益增多，這些溝通交流多涉及對(duì)照的設(shè)置、樣本量計(jì)算、數(shù)據(jù)適用性評(píng)價(jià)、對(duì)混雜因素的控制和評(píng)估等關(guān)鍵問(wèn)題，對(duì)這些問(wèn)題進(jìn)行深入討論，促進(jìn)了臨床研究相關(guān)各方對(duì)于真實(shí)世界證據(jù)的充分理解和接受。目前已有多個(gè)品種開(kāi)展真實(shí)世界研究以回答臨床問(wèn)題，通過(guò)實(shí)踐，申辦者和審評(píng)機(jī)構(gòu)都在逐步豐富經(jīng)驗(yàn)。

　　海南真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)取得成效

　　2019年，國(guó)家藥監(jiān)局圍繞“創(chuàng)新、質(zhì)量、效率、體系、能力”主題，啟動(dòng)中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃，海南開(kāi)展的臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作納入監(jiān)管科學(xué)研究行動(dòng)計(jì)劃，國(guó)家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動(dòng)了海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，探索將臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于藥品醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊(cè)和監(jiān)管決策實(shí)踐。

　　2020年11月，博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)設(shè)立國(guó)家藥監(jiān)局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地，按照監(jiān)管科學(xué)研究計(jì)劃推進(jìn)研究工作開(kāi)展。根據(jù)前期工作基礎(chǔ)，藥審中心與海南省藥監(jiān)局經(jīng)過(guò)遴選在首批真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究應(yīng)用試點(diǎn)工作中納入了3個(gè)品種。對(duì)于納入真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的品種，在研究過(guò)程中遇到的具體問(wèn)題和試點(diǎn)中遇到的共性挑戰(zhàn)，藥審中心以與申請(qǐng)人面對(duì)面會(huì)議、視頻會(huì)議，專家研討會(huì)等多種形式進(jìn)行了高頻次討論，及時(shí)對(duì)企業(yè)的溝通交流需求進(jìn)行應(yīng)答。為了實(shí)現(xiàn)充分討論，藥審中心對(duì)試點(diǎn)品種的溝通交流會(huì)不做時(shí)長(zhǎng)限制，直到達(dá)成共識(shí)。2021年3月，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)1類創(chuàng)新藥普吉華?（普拉替尼膠囊）上市，真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)在中國(guó)晚期非小細(xì)胞肺癌人群中的療效評(píng)價(jià)和安全性評(píng)估提供決策輔助，該真實(shí)世界研究納入了較關(guān)鍵注冊(cè)研究基線更復(fù)雜、合并癥更多、體力狀態(tài)更差的患者，觀察到了相似的安全性特征和療效數(shù)據(jù)，為關(guān)鍵注冊(cè)研究提供了有力支撐。首批應(yīng)用試點(diǎn)工作中另外1個(gè)品種已被受理并在審評(píng)過(guò)程中，1個(gè)正在研究進(jìn)行中。2021年7月又有5個(gè)品種納入了應(yīng)用試點(diǎn)工作，涉及腫瘤、心血管和眼科用藥等多個(gè)適應(yīng)癥。

　　為順暢地溝通協(xié)調(diào)和扎實(shí)推進(jìn)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作奠定基礎(chǔ)和加強(qiáng)保障，經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，藥審中心于2021年7月與海南省藥監(jiān)局、樂(lè)城管理局就真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作建立了藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制。在該工作機(jī)制下，藥審中心將加快推進(jìn)落實(shí)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究試點(diǎn)有關(guān)工作，后續(xù)符合要求的品種將陸續(xù)動(dòng)態(tài)納入試點(diǎn)工作。

　　著力解決兒童用藥研發(fā)困境

　　近年來(lái)，為了解決兒童用藥研發(fā)難的問(wèn)題，藥審中心推出了一系列鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)新、提升審評(píng)效率、改進(jìn)工作作風(fēng)、保障藥品安全的“組合拳”措施，其中，合理地使用真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)或利用真實(shí)世界元素可提高藥物研發(fā)和監(jiān)管的科學(xué)性與效率，可以有力緩解或解決一些RCT不可行或非最優(yōu)的困境。由于藥品說(shuō)明書(shū)的更新遲于醫(yī)療實(shí)踐的進(jìn)展，導(dǎo)致兒科臨床存在“經(jīng)驗(yàn)性給藥”現(xiàn)象?！敖?jīng)驗(yàn)性給藥”實(shí)踐及所累積的長(zhǎng)期大量“經(jīng)驗(yàn)性給藥”處方數(shù)據(jù)為實(shí)施真實(shí)世界研究和采用真實(shí)世界證據(jù)支持已上市藥品擴(kuò)展兒童應(yīng)用提供了可能。

　　為了充分利用兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)資源，藥審中心采用真實(shí)世界研究方法，遵循審評(píng)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，通過(guò)組織專家論證、對(duì)外公開(kāi)征求意見(jiàn)，先后審評(píng)篩選出多個(gè)建議修訂說(shuō)明書(shū)的品種清單和具體修訂內(nèi)容。為進(jìn)一步解決兒童用藥研發(fā)困境，藥審中心正在聯(lián)合海南真實(shí)世界研究院和國(guó)內(nèi)兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展研究，參照境內(nèi)外診療指南和臨床需求選定具體品種，在評(píng)估我國(guó)兒科臨床實(shí)踐中獲得的處方數(shù)據(jù)適用性后，探索將真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)通過(guò)科學(xué)合理的統(tǒng)計(jì)分析轉(zhuǎn)化為支持?jǐn)U展兒童應(yīng)用的證據(jù)，積極促進(jìn)將“經(jīng)驗(yàn)性給藥”轉(zhuǎn)化為藥品說(shuō)明書(shū)信息，指導(dǎo)兒科安全合理用藥。

　　探索中藥真實(shí)世界研究支持監(jiān)管決策

　　一直以來(lái)，我國(guó)中醫(yī)藥發(fā)展面臨循證醫(yī)學(xué)證據(jù)匱乏、符合中醫(yī)特點(diǎn)評(píng)價(jià)體系缺失等問(wèn)題，而真實(shí)世界證據(jù)可加快中藥新藥注冊(cè)的臨床研究。對(duì)于名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、中藥醫(yī)院制劑等已有人用經(jīng)驗(yàn)藥物的臨床研發(fā)，在處方固定、生產(chǎn)工藝路線基本成型的基礎(chǔ)上，若能將真實(shí)世界研究與隨機(jī)臨床試驗(yàn)相結(jié)合，將為此類中藥探索出科學(xué)可行的臨床研發(fā)路徑和監(jiān)管決策依據(jù)。

　　2021年7月，藥審中心在海口召開(kāi)了中藥真實(shí)世界研究的研討會(huì)。目前，基于第二批監(jiān)管科學(xué)課題，藥審中心正在研討起草《真實(shí)世界研究在中藥臨床療效評(píng)價(jià)中的應(yīng)用指導(dǎo)原則》，著力于健全符合中藥特點(diǎn)的審評(píng)審批體系，促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展，推進(jìn)中藥監(jiān)管體系和監(jiān)管能力現(xiàn)代化。

　　下一步，藥審中心將積極探索利用真實(shí)世界證據(jù)支持兒童用藥、中藥注冊(cè)上市的可能路徑與技術(shù)要求，為深化藥品審評(píng)審批改革和進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新添磚加瓦，通過(guò)真實(shí)世界研究緩解兒童用藥不足的嚴(yán)峻形勢(shì)和彰顯中醫(yī)藥臨床價(jià)值。藥審中心將與海南省藥監(jiān)局進(jìn)一步動(dòng)態(tài)穩(wěn)步積極推進(jìn)應(yīng)用試點(diǎn)工作，共同推進(jìn)基于真實(shí)世界證據(jù)的科學(xué)監(jiān)管實(shí)踐；針對(duì)應(yīng)用試點(diǎn)工作中的重點(diǎn)問(wèn)題進(jìn)行研究，共同探索將臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于藥品注冊(cè)和監(jiān)管決策實(shí)踐，并將經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為指導(dǎo)原則，為全國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革提供新的途徑和方法，從而推進(jìn)藥品監(jiān)管科學(xué)發(fā)展，更好地服務(wù)公眾健康需求。

　?。▏?guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心供稿）

(責(zé)任編輯：譙英固)