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　　隨著新冠肺炎疫情暴發(fā)，mRNA（信使核糖核酸）疫苗引起國內外廣泛關注。mRNA藥物具有低成本、低副作用和高生產效率的顯著優(yōu)勢，在傳染病預防、腫瘤免疫治療、癌癥及罕見疾病治療等方面前景廣闊。

　　目前，國內多家生物科技企業(yè)進軍RNA藥物研發(fā)，在線性mRNA，環(huán)狀RNA和mRNA靶向遞送等領域均有所布局。

　　不忘初心篤行不怠

　　曾僑居美國多年的陸宇博士畢業(yè)于華盛頓大學，任百濟神州RNA藥物技術開發(fā)高級總監(jiān)。十幾年來，他從未停止對RNA藥物技術的探索。

　　“我小時候和大多數孩子一樣淘氣愛玩、不諳世事。小學四年級那年，母親患結腸癌去世。我沒有等來醫(yī)學奇跡，卻在恍然之中窺見命運的無常和殘酷，希望為飽受病痛折磨的人們做些什么。”談及從事藥物研發(fā)的初心，陸宇如是說。

　　2006年，陸宇在哈佛大學醫(yī)學院從事博士后工作時，偶然發(fā)現RNA剪切對干細胞調控分化過程具有重要支持作用，自此深耕RNA藥物研發(fā)。為開拓研究思路，他毅然決定從分析化學跨專業(yè)到干細胞生物學進行科研探索。

　　他說：“在博士后階段跨專業(yè)絕非易事，我必須花費更多時間精力來學習現代生命科學的重要概念、理論體系和實驗方法。曾經我無法做出突破性的科研成果。然而，一個個在實驗室度過的深夜與凌晨，一次次實驗失敗后的沮喪與嘆息，都沒能使我放棄。終于在2014年，我在國際頂級期刊《細胞》的權威子刊上發(fā)表論文，開啟了一個全新的研究階段。”

　　產研結合迎難而上

　　英籍華人鄭曉偉博士畢業(yè)于英國鄧迪大學，目前在百濟神州負責mRNA藥物工藝開發(fā)。

　　“一個成功的研發(fā)項目背后是無數次失敗與重建的過程，其中不僅需要科研工作者用心鉆研、巧妙設計，更需要技術轉化、產研結合?！睘榇?，鄭曉偉在博士和博士后期間廣泛參與技術轉化項目，積累一線行業(yè)經驗。

　　“從個人到公司，從幾人到幾十人的項目，我不僅需要掌握技術，更需要了解市場。無論是新技術的評估與引進，還是生產方案的制定與實施，都需要對人員管理、財務分析和商務拓展有足夠了解。項目管理需要試錯，有時立項被否，有時實驗失敗，都成為我們創(chuàng)新道路上不可多得的寶貴經驗。”鄭曉偉說。

　　當前，全球mRNA藥物技術仍處于早期階段。鄭曉偉認為：“mRNA藥物仍存在阿喀琉斯之踵，其研發(fā)難點主要表現在穩(wěn)定性和遞送方面。mRNA藥物結構不穩(wěn)定，會被人體迅速降解，進而影響藥物成藥性。這就需要強大的藥物遞送技術支持，我們未來還有很長的路要走。”

　　投身科研矢志創(chuàng)新

　　近年來，我國生物技術和藥物研發(fā)產業(yè)飛速發(fā)展，許多生物科技企業(yè)敏銳把握前沿科技，堅持藥物技術原始創(chuàng)新，不斷推進生物醫(yī)藥創(chuàng)新平臺建設。

　　2021年，陸宇加入百濟神州，負責在上海組建mRNA藥物研發(fā)平臺。他說：“不到一年時間，我在mRNA設計、生產、分析、遞送等各個領域招募到行業(yè)頂尖人才進行技術開發(fā)。為提升團隊凝聚力和創(chuàng)造力，我每周都會舉辦兩次文獻閱讀討論會。即使在疫情期間，我也經常組織一些輕松的團隊活動，使團隊成員在隔離期間依舊保持對mRNA技術的學習和研討。”

　　mRNA藥物研發(fā)是生物制藥行業(yè)的一個全新賽道，更需要科研人員不斷進行嘗試與探索。陸宇表示：“目前，mRNA藥物主要集中于疫苗、血清蛋白以及其他細胞外蛋白等方向。理論上，mRNA技術能編碼任何一個細胞內蛋白，但這個技術優(yōu)點還沒能實現。mRNA藥物技術開發(fā)任重而道遠，我們要不斷開闊視野，加強國際合作，推動藥物技術產研結合，向世界展現中國的創(chuàng)新力量！”（睿加 陳書雨）

(責任編輯：王哲涵)