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黨的二十大報告指出，必須堅持在發(fā)展中保障和改善民生，推進健康中國建設(shè)，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置。在我國，罕見病總體人群數(shù)量龐大、疾病負擔(dān)重，該領(lǐng)域正越來越引起政府和社會的廣泛關(guān)注。為維護患者健康權(quán)益，加強罕見病管理，提高診療水平，我國政府出臺多項政策措施，鼓勵罕見疾病藥物的引進、研發(fā)、申報和生產(chǎn)。2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》（以下簡稱《目錄》）為優(yōu)化罕見病藥物研發(fā)環(huán)境奠定了基礎(chǔ)。然而，我國罕見病藥物研發(fā)起步較晚，政策長期空白，市場存在不確定性，企業(yè)研發(fā)動力不足，罕見病藥物獲批數(shù)量較少。

2022年蔻德罕見病中心和艾昆緯聯(lián)合發(fā)布的《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告顯示，全球共有7000多種罕見病，然而“有藥可治”的罕見病病種僅有85個，中國“境內(nèi)有藥”的罕見病病種僅有68個。自2020年起，我國每年獲批上市罕見病藥物數(shù)量均超過15個，2022年共有17個罕見病藥物獲批上市。

本文試對國家藥監(jiān)局2022年批準的罕見病藥物進行回顧和盤點。

產(chǎn)業(yè)發(fā)力

豐富罕見病藥物類型

與往年相比，2022年我國批準上市的罕見病藥物具有仿制藥占比高、明確兒童適應(yīng)癥的藥品占比高、國內(nèi)企業(yè)參與形式多樣、覆蓋疾病種類多樣等顯著特點。

進口仿制雙輪驅(qū)動，滿足多方面臨床需求

一是批準藥品種類多，全年共批準進口藥10個、國產(chǎn)仿制藥6個、改良型新藥1個。其中，生物制品8個、化學(xué)藥品9個。二是覆蓋多個重點領(lǐng)域，涉及神經(jīng)、代謝、血液、心血管、皮膚等多種疾病治療領(lǐng)域，明確包含兒童適應(yīng)癥的藥品有11個。其中，《目錄》內(nèi)病種治療藥物11個?！赌夸洝吠獠》N治療藥物6個。三是多方面滿足需求，4個進口藥品直接填補我國相關(guān)疾病治療領(lǐng)域臨床空白，如依馬利尤單抗是嗜血細胞性淋巴組織細胞增多癥的首個治療藥物；2個進口藥品提供了疾病關(guān)鍵期內(nèi)的治療方案，如伊奈利珠單抗主要用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙，是慢性維持期的首選方案；3個新劑型提高了用藥依從性和適宜性，如依達拉奉舌下片可以降低醫(yī)療資源占用，減少并發(fā)癥，臨床應(yīng)用風(fēng)險更可控，且用藥方便，可以拓展更多治療方案；3個首仿藥品提高了藥品可及性，如醋酸艾替班特的原研藥是遺傳性血管性水腫治療領(lǐng)域的首個藥物，費用高昂，仿制藥獲批后，原研藥價格降低了48%。

國內(nèi)企業(yè)積極參與罕見病藥物研發(fā)、上市和商業(yè)化推廣

長期以來，我國上市的大多數(shù)罕見病藥物以進口為主，國產(chǎn)藥研發(fā)主要集中在血友病凝血因子、凝血酶原相關(guān)藥物。但從2022年獲批的藥品來看，國內(nèi)企業(yè)積極承擔(dān)社會責(zé)任，基于自身情況尋求差異化發(fā)展和布局，從不同賽道切入關(guān)注這一既往極少關(guān)注的人群。國內(nèi)涌現(xiàn)了如李氏大藥廠等企業(yè)，與境外中小型企業(yè)合作，引進開發(fā)和商業(yè)化多種境外已上市罕見病藥品，同時這些企業(yè)也積極研發(fā)改良型新藥、仿制藥，多維度滿足患者需求。

政策賦能

釋放藥審改革紅利

2022年罕見病藥物的加速獲批是深化藥審改革的成果。同時，多部門聯(lián)合發(fā)力，制定發(fā)布了鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單、臨床急需境外新藥審評審批工作程序，為罕見病藥物的審評審批、進口通關(guān)、醫(yī)保準入、進院使用、知識產(chǎn)權(quán)保護等提供了有力保障，協(xié)同助力藥品滿足臨床需求。

接收境外臨床試驗數(shù)據(jù)，加速臨床急需藥物批準

境外已上市藥品的進口或仿制，是解決我國患者臨床迫切需求藥品可及性的重要手段。2020年起，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布了多項境外已上市境內(nèi)未上市藥品藥學(xué)、臨床試驗等相關(guān)指導(dǎo)原則，有利于避免重復(fù)開展臨床試驗，降低研發(fā)成本，促進境內(nèi)外企業(yè)合作。2022年獲批的進口罕見病藥品絕大多數(shù)豁免境內(nèi)臨床試驗，境內(nèi)外上市時間差約為3年?？鐕幤笠策x擇在我國同步布局多中心臨床試驗，進一步加速藥品同步上市。如佩索利單抗是首個獲批的進口1類生物藥，企業(yè)在國際多中心臨床試驗結(jié)束后同步向中國、美國和歐洲提交上市申請，我國批準時間僅比全球首次批準（美國）晚100天。

制定指導(dǎo)原則，兼顧兒童用藥開發(fā)

絕大多數(shù)罕見病為遺傳疾病，且多在兒童生長發(fā)育關(guān)鍵期發(fā)病，病情隨年齡進展，成為患者和家庭長期沉重的疾病負擔(dān)。兒童患者生理復(fù)雜性和臨床試驗招募難等困境加劇了這一領(lǐng)域罕見病藥物的研發(fā)。近年來CDE完善審評標準體系、加強溝通與交流，發(fā)布多項罕見病用藥、兒童用藥等技術(shù)指導(dǎo)原則。2022年獲批的多數(shù)罕見病藥物的適應(yīng)癥明確包含兒童人群。

急用先行，優(yōu)先分配技術(shù)和審評資源

藥品監(jiān)管部門針對不同類別的藥物建立了多條快速通道或成立工作組，推進臨床急需藥物進一步加速上市惠及患者?！翱焖偻ǖ馈焙团R床急需境外新藥審評審批工作程序為罕見病藥物、兒童用藥、臨床急需藥物等開辟“綠色通道”，合理配置審評資源，實現(xiàn)藥品“急用先行”。仍以佩索利單抗為例，其在中歐同步提交上市申請，但在我國獲批先于歐洲。

展望未來

罕見病藥物研發(fā)機遇與挑戰(zhàn)并存

首先，從全球來看罕見病藥物仍有大量未被滿足的需求。例如嬰兒痙攣癥和肌萎縮側(cè)索硬化癥，2022年獲批的4款藥品均為對癥治療，全球也尚無從源頭根治的藥物。嬰兒痙攣相關(guān)疾病雖然有一些明確的致病基因，但境內(nèi)還沒有基因療法的相關(guān)研究，境外也僅有少數(shù)藥品進入到臨床試驗階段；90%的肌萎縮側(cè)索硬化患者發(fā)病原因尚不明確，亟需從基礎(chǔ)研究層面突破。從產(chǎn)業(yè)角度來看，建議企業(yè)既要探索支持自身持續(xù)發(fā)展的經(jīng)營之路，也要完成自主創(chuàng)新升級，真正以臨床價值為導(dǎo)向，加強基礎(chǔ)研究和合作，填補更多臨床空白，或為患者提供更多選擇。

其次，逐步突破《目錄》限制，建立適宜的罕見病定義。2022年獲批的《目錄》外病種治療藥品相對《目錄》內(nèi)病種治療藥品的數(shù)量少、納入醫(yī)保的比例較小，缺少“清單”類政策支持。全球罕見病達7000多種，《目錄》囊括病種有限，意味著《目錄》外罕見病的患者和治療藥物無法享有相關(guān)激勵政策和待遇，不利于實現(xiàn)公平性和保障患者健康權(quán)。罕見病目錄不應(yīng)成為“定義罕見病”的目錄，應(yīng)探索以患病率或患病人數(shù)等角度定義罕見病，使?jié)M足條件的藥品即獲得相應(yīng)資格并適用相應(yīng)政策。

最后，還需要多部門協(xié)同進一步激勵獲得罕見病資格的藥品研發(fā)并惠及患者。近年來，我國已由多部門聯(lián)合出臺相關(guān)政策在進口罕見病藥品方面發(fā)力，但仍需進一步建立適應(yīng)中國國情的罕見病及藥物研發(fā)激勵機制，在國家層面制定相關(guān)政策進一步對獲得罕見病資格的藥品在研發(fā)、審評、醫(yī)保準入方面予以支持。如在藥品監(jiān)管層面，落實藥品試驗數(shù)據(jù)保護和罕見病用藥市場獨占期制度；在醫(yī)保層面，盡快探索建立罕見病藥物的準入、價值評估方法、支付方式和多層次保障體系。

令人振奮的是，我國很多新興生物技術(shù)企業(yè)已經(jīng)開始布局罕見病領(lǐng)域，在中國開展的部分罕見病作用機制藥物臨床試驗已經(jīng)實現(xiàn)國際同步或全球領(lǐng)先。期待在政府、企業(yè)、患者和社會的多方努力下，我國更多原創(chuàng)罕見病藥物盡早惠及中國和全球患者。

（中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會政策研究中心研究員 孫潭霖）

(責(zé)任編輯：陸悅)